kaybolan kasların düzelmesi belki pek mümkün olmuyordur, ama hastalığın ilerleyişi tamamen son buluyor mu?
bir de dikkatimi şu çekti;
2019'da 2020'de bağış toplayarak amerika'ya giden insanlar 2022 yılında bu tedaviyi alan çocuklarının durumuyla ilgili tek satır bir şey yazmamışlar. bebeğin adına bağış aldıkları hesapları kapatmışlar/gizlemişler.
bu ayıp değil mi? bir şekilde insanlar o çocukların yaşaması için yardımcı oldular. ama 2 yıldır 3 yıldır tek satır yazı paylaşmamış hiçbiri. hatta 4 kişinin 3'ü amerika'ya yerleşmiş profillerinden anladığım kadarıyla.
hiç 2019-2020 yıllarında tedavi almaya başlayıp şuan çocuğunun son durumuyla ilgili bilgi paylaşan bir hesap tanıyor musunuz?
gerçekten etkilerini merak ediyorum bu ilaçların.
Sma'nin gayet etkili bir tedavisi var. Hem de bedava:
Evlendikten sonra kari koca test yaptiriyorsunuz ve her sey açikliga kavusuyor.
@avoiding yav sevgili kardeşim, konumla alakası ne? tamam gen men bişeyler öğrenmişsiniz tebrik ederim sizi.
avoiding puddle+1
gen'den bahsetmemiş, belediye bedava test yapıyor
bu hastalığın tedavisi, hastayı iyi ediyor ve ömrü uzatıyor
ancak hastalık nüksediyor ve can alıyor, tedavi 10 sene ömrü 20 seneye çıkarıyor diye yarım yamalak okuduğumu anımsıyorum
tedavi ömür boyu koruyor mu sorusunun cevabı pubmed'de
doğru anahtar kelimelerle bulabilirsin
ben bunu araştırdım, 5 yaşına ulaşan sadece 1 çocuk var.
Henüz test aşamasında olan bir tedavi yöntemi için Türkiye'nin denek ve finans merkezi olarak kullanıldığını düşünüyorum ben.
@Avoiding The Puddle güzel söylemiş de, geçenlerde bir bağış toplama bankosundaki ses kaydında 'Ablası SMA'dan melek oldu, şimdi kardeşi melek olmasın.' diyordu.
Bir SMA'lı çocuk tecrübesinin durduramadığını test nasıl durdurabilir ki.
@mtgs,
yani şimdi bu yeni tedavi yöntemi 2019dan beri kullanılıyormuş. haliyle 15-20 yaşına kadar yaşamış olmasını ben de beklemiyorum aslında. ama mesela bu ilacı "başarılı bir şekilde" almış bebeklrin artık bu kas kaybı vb. durumlar tamamen bitiyor mu?
yoksa başarılı bir şekilde uygulanmış olmasına rağmen 1-1.5 yıl sonra yeniden kas kayıpları başlayan vakalar var mı?
eğer %2-3 ihtimal için 2 milyon dolar isteniyorsa, bu olağanüstü bir salaklık çünkü.
Sadece bilgi olsun diye yazayım; bahsedilen ilaç belli avrupa ülkelerinde cocuk sartlara uyuyorsa doktor onayıyla karşılanıyor. Hatta japonya'da da karşılanıyor diye biliyorum. Türkiye ne bunun test yeri olur ne bunun finansmani, karsilanmiyor bile ülkede 5-10 tane yardım kampanyasi ile milyar dolarlık şirket finanslanacak değil.
Haliyle Avrupa'da pek gofundme vs sayfalari olmadığı için ne olup ne olmadığı hakkında ancak raporlara bakabiliriz. Bir de ilaç yeni olduğu için kisilerin gelecek hayatını görmek zor.
Türkiye'de test 2021'e kadar karsilanmiyordu ve baya pahaliydi diye biliyorum. Hala zorunlu olmaması çok komik testin.
Bu arada bu ilaca laf diyenlerin görmediği bir nokta var; bu ilac olmadan devlet tarafından karsilanan diger ilacin uzun dönem kullanimi zolgensma ilacindan çok daha maliyetli. Yani zolgensma pahali da diğer ilaç çok ucuz diye bir şey yok.
Bu arada son sonuçlar;
www.europeanpharmaceuticalreview.com
www.ema.europa.eu
"What benefits of Zolgensma have been shown in studies?
A main study showed that Zolgensma reduces the need for artificial ventilation in babies with spinal muscular atrophy. In this study, 20 out of the 22 babies given Zolgensma were alive and breathing without a permanent ventilator after 14 months, when normally only a quarter of untreated patients would survive without needing a ventilator.
The study also showed that Zolgensma can help babies sit unaided for at least 30 seconds. 14 out of the 22 babies given Zolgensma were able to do so after 18 months, a milestone that is never achieved in untreated babies with severe forms of the disease."
Yani daha erken çok net konuşmak için ama sonuclar iyi. Ve dediğim gibi; spinraza ilacinin uzun dönem kullanimi zolgensmadan daha pahali ondan devletler için de daha ucuz bir yöntem. Ki zamanla fiyati daha düşer.
bağış alanların çoğunun dolandırıcı olduğunu düşünüyorum ben.
bu olay çok büyük bir hoax olarak tarih kitaplarında yazacak göreceksiniz. oktar babunaya ilik kampanyası muhabbet
gibi komplo teorileriyle hatırlayacağız zamanı gelince.
@logisticsmanager'ın paylaşımına göre konu şaka gibi.
Yanlış tercüme etmediysem 22 bebekten 14'ü 18 ay sonra 30 saniye yardımsız oturabiliyor hale geliyor.
2 küsür milyon dolar karşılığı mı oluyor bu gelişme?
@mirket; abi ne beklediğini anlamadım. Zaten bir tedavi var ve uzun dönemde zolgensmadan pahaliya geliyor. Devlet su an onu karşılıyor. Ve zolgensma bundan çok daha iyi diye söyleniyor/konusuluyor.
smanewstoday.com
Hastalığın sıkıntısı zaten 30 saniye desteksiz oturamamalari ve bunu yapabilmeleri ilk basta tabiki gelişme olacak. Normal bebeğe göre mi kiyasliyorsun bilmiyorum
Al bak yeni koyduguma;
"In stark contrast to the disease’s natural history, all 15 of the children are able to stand independently for at least three seconds, and all but one hit this motor milestone at an age that would be considered normal for children without SMA. All of the children could stand alone by the time they were 2 years old.
All but one of the children is able to walk independently, and 11 of the 15 children were walking at an age typical for children without SMA. None of the children require a feeding tube or any form of ventilation, and no serious side effects related to the gene therapy have been reported.
“In sharp contrast to the natural course of SMA, children treated preemptively with Zolgensma are standing and walking, with few or no signs of neuromuscular disease,” Strauss said. “Many of these children achieve patterns of motor development indistinguishable from their healthy peers without SMA.”
Yani olayi normal bebege göre kiyaslarsan sana göre "gelisme" yoktur. Ama sma hastası bebeğe sahip ailelere su bahsedilen gelişmeler mucize gibi bir olay.
Bu arada testin yapılması ücretsiz ve zorunlu olmalı. Bu demek değil ki bu tedavi baya ciddi bir gelişme değil.
Bu arada bu suna da kesinlikle katılıyorum;
-bircok kisi dolandirici.
-bircok çocuğun bu ilaci kullanmasına gerek yok çünkü ise yaramayacak. Misal Fransa'da çok net kriterler var tedavi için. Yani Türkiye'de bazi kampanyalardaki cocuklarin bu ilacı yurtdışında da alması imkansiz aslında. Bu noktada aileler ya dolandırıcı ya da olmayan bir hayal pesine düşüyorlar ve sonucu hüsran oluyor çoğunlukla.
Kısacası buna devletin el atması kesinlikle gerekli çünkü bu olay böyle gofundme birakilacak bir şey değil.
Ha tabi ülkeye ilac sokamayan, çoğu kanser vs tedavisinde ilac karsilamayan ülke bunu yapmaz kolay kolay.
Ve gene dediğim gibi test zorunlu ve ücretsiz olmali.
Ben bu ülkede akülü tekerlekli sandalyeye muhtaç bu kadar çocuk varken bu konuya bu kadar eğilmenin doğruluğu konusunda tereddütlüyüm.
Hep gelişmiş ülkelerden örnekler veriliyor ama biz o kadar zengin değiliz.
Testin zorunlu olması konusu yanı sıra kuzen ile ilişki de yasaklanmalı, ensest kabul edilmeli diye düşünüyorum.
Ayrıca, yardım kampanyasını kabul eden Valiliklere kampanya sonucu gelişmeleri anbean takip ve sonuçlarını yayınlama sorumluluğu getirilmesi gerektiğini de düşünüyorum.